小核酸药物主要包括反义寡核苷酸（ASO）和RNA干扰（RNAi）相关药物，其中siRNA是RNAi中最为成熟的类型，而miRNA药物仍处于临床阶段。其具有转化基础深厚、靶点丰富、可通过化学修饰增强稳定性和靶向性等优势。化学修饰可作用于糖、磷酸酯、碱基等部位 ...