多位罕见病专家表示，随着基因治疗等新兴治疗方法的出现，原本无药可医的罕见病病种逐渐有了治疗手段。近年来江苏建立多个全省罕见病的生物样本库与基因组数据库，医企建立联合实验室，开发基因治疗相关药物的基础研究也在如火如荼地展开。罕见病绝大多数是遗传性疾病， ...