在基因治疗中，AAV 载体用于治疗遗传神经系统疾病时出现剂量依赖性不良事件，机制不明。研究人员利用诱导多能干细胞构建人类中枢神经系统（CNS）细胞模型，研究 AAV 转导的影响。结果发现 AAV 基因组可引发 p53 依赖的 DNA 损伤反应等，该研究为开发更安全的 CNS 导向 AAV 基因疗法提供思路。

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