在医学史上，最近的突破无疑是革命性的。2025年2月19日，国际杂志《新英格兰医学杂志》（NEJM）发布了一项引人瞩目的研究，报道了全球首例在子宫内成功治疗严重脊髓性肌萎缩症（SMA-1）的案例。这一突破性时刻为无数慢性疾病与遗传病患者带来了新的希望，同时也彰显了现代医学的创新与可能。

▎药明康德内容团队编辑脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种在患儿出生之前就可能受累的进行性神经退行性疾病。最严重的患儿如果不接受治疗，通常不到3岁就会离世。日前，美国圣裘德儿童研究医院（St. Jude Children's Research ...

智通财经APP获悉，罗氏(RHHBY.US)（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司今日宣布，美国FDA已批准Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请（NDA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。新闻稿指出，Evrysdi是 ...